Cuộc cách mạng vắc-xin ung thư: Công nghệ Trung Quốc giúp hạ giá thành điều trị

Chữa ung thư bằng vắc-xin cá nhân hoá - Liệu pháp đắt đỏ

Một thập kỷ trước, việc điều trị ung thư bằng bằng vắc-xin mRNA được cá nhân hóa được coi là một liệu pháp chỉ dành cho giới siêu giàu, là một "canh bạc" có giá hàng triệu USD cho mỗi bệnh nhân.

Vắc xin mRNA hoạt động bằng cách đưa vào cơ thể một đoạn thông tin di truyền (mRNA) mã hóa cho một protein của kháng nguyên ung thư.

Khi mRNA này vào trong tế bào, cơ thể sẽ sản xuất ra protein đó, kích thích hệ miễn dịch tạo ra các kháng thể để tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư mang protein này.

Neeha Zaidi, chuyên gia về ung thư tuyến tụy tại trường Y khoa Đại học Johns Hopkins, đã nói với tờ The New York Times trong một bài báo năm 2023 rằng "chi phí là rào cản lớn để các loại vắc-xin này được sử dụng rộng rãi hơn" - đồng thời nói thêm rằng điều này có khả năng tạo ra sự chênh lệch trong khả năng tiếp cận.

Còn theo ông Ugur Sahin, người đồng sáng lập công ty đa quốc gia BioNTech của Đức, khi bắt đầu thử nghiệm loại vắc-xin này cách đây khoảng một thập kỷ, giá của mỗi liều lên tới 350.000 USD.

Do vắc-xin được tiêm thành 9 liều và kết hợp với các liệu pháp khác nên tổng chi phí vào thời điểm đó có thể lên tới hơn 3 triệu USD.

Tuy nhiên, nhờ tự động hoá một số phần của quy trình sản xuất, đến năm 2023, BioNTech đã giảm chi phí cho mỗi liều xuống dưới 100.000 USD. Mặc dù vậy, chi phí vẫn có thể lên tới 1 triệu USD cho 1 liệu trình, không hề dễ tiếp cận với phần lớn bệnh nhân.

“Tôi chắc chắn rằng giá có thể giảm xuống thấp hơn nữa, nhưng khả năng trở nên rẻ là rất thấp”, nhà hóa học dược phẩm Derek Lowe viết trên trang web Science vào năm 2023, khi thảo luận về kết quả của một thử nghiệm nhỏ điều trị bệnh nhân ung thư tuyến tụy bằng vắc-xin do các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering ở New York và BioNTech phát triển.

Sự "trỗi dậy" của các công ty Trung Quốc trong ngành

Nhưng giờ đây, các công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học Trung Quốc đang hướng tới mục tiêu thay đổi điều đó – bằng cách thiết kế liệu pháp điều trị ung thư với chi phí chỉ bằng một phần nhỏ và cạnh tranh với các công ty dược phẩm khổng lồ phương Tây trong quá trình này.

Likang Life Sciences có trụ sở tại Bắc Kinh là một công ty công nghệ sinh học như vậy.

Vào cuối tháng 2, Likang đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng trên người đối với vắc-xin ung thư mRNA của mình, thuốc tiêm LK101, khiến đây trở thành sản phẩm đầu tiên của Trung Quốc đạt đến giai đoạn này so với các thuốc cùng loại.

Chen Li, người sáng lập công ty, cho biết ông không thể tiết lộ giá chính xác của sản phẩm vì nó chưa ở giai đoạn thương mại, nhưng xác nhận rằng nó sẽ "thấp hơn đáng kể" so với các sản phẩm tương tự của phương Tây.

Ông Cheng Xudong, người sáng lập một công ty công nghệ sinh học khác có trụ sở tại Bắc Kinh là ZSky, cho biết giá của các loại thuốc Trung Quốc loại này có thể giảm "theo cấp số nhân".

ZSky cũng đang nghiên cứu vắc-xin ung thư cá nhân hóa và đang tiến hành đưa sản phẩm ra thị trường với tốc độ tương tự như Likang.

Đánh giá theo chi phí sản xuất hiện tại ở giai đoạn nghiên cứu lâm sàng, ông Cheng, người trước đây làm việc với tư cách là nhà nghiên cứu sinh học tại Đại học Northwestern ở Mỹ, ước tính rằng vắc-xin của công ty ông sẽ có giá dưới 100.000 NDT (13.800 USD) cho một liệu trình 6 liều, bao gồm nguyên liệu thô, vật tư tiêu hao và nhân công.

Để so sánh với mức giá 100.000 USD cho mỗi liều của BioNTech, mức giá 13.800 USD cho 6 liều của ZSky đưa ra gần như là mức giá "không tưởng".

Rẻ hơn, ưu việt hơn

Ông Cheng của ZSky giải thích rằng việc giảm chi phí tại thị trường Trung Quốc có thể thực hiện được nhờ một số yếu tố – bao gồm sự khác biệt trong phương pháp tiếp cận công nghệ.

Theo đó, vắc-xin mRNA do các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc phát triển không hoàn toàn giống với vắc-xin do các công ty tiên phong như Moderna và BioNTech phát triển.

Ông Cheng giải thích rằng các nhóm nghiên cứu Trung Quốc đã sử dụng công nghệ mRNA làm nguyên liệu thô và sau đó chuyển đổi tân kháng nguyên của bệnh nhân - hay các protein bị biến đổi do đột biến tế bào ung thư - thành một loại tế bào miễn dịch gọi là tế bào dendrit hoặc tế bào DC để vận chuyển thuốc.

“Quy trình chuẩn bị này đơn giản hơn nhiều, ít tốn kém hơn về mặt kiểm soát chất lượng và tổng hợp”, ông Cheng cho biết, đồng thời nói thêm rằng các thử nghiệm giai đoạn đầu đã cho thấy hiệu quả tốt hơn về mặt hiệu quả và ngăn ngừa tái phát.

Ngoài ra, ông Cheng cho biết tổng chi phí phát triển thuốc mới ở Mỹ cao hơn ở Trung Quốc. Ngược lại, lợi thế của Trung Quốc là chi phí lao động và cơ sở hạ tầng thấp hơn, chất lượng nghiên cứu cao, lượng bệnh nhân lớn, quy trình hiệu quả về chi phí và quy trình quản lý hợp lý giúp các thử nghiệm lâm sàng rẻ hơn.

Các loại vắc-xin của Likang hay ZSky hoạt động bằng cách kích thích hệ thống miễn dịch của chính bệnh nhân. Chúng hướng dẫn cơ thể tạo ra một phần vô hại của protein liên quan đến ung thư và sau đó huấn luyện hệ thống miễn dịch nhận biết và tấn công các tế bào ung thư mang protein đó, tương tự như cách vắc-xin mRNA thường hoạt động.

Tuy nhiên, ông Chen của Likang cho biết không giống như các loại thuốc điều trị ung thư thông thường nhắm vào các protein cụ thể, các loại vắc-xin này có thể được "điều chỉnh" theo hồ sơ neoantigen của từng bệnh nhân - một loại protein mới hình thành trên các tế bào ung thư khi một số đột biến xảy ra trong DNA khối u. Do đó, chúng có tiềm năng điều trị nhiều loại ung thư.

Được hỗ trợ bởi công nghệ

Cả hai nhà sáng lập của Likang hay ZSky đều cho biết họ tự tin rằng các ứng viên của họ có thể được chấp thuận cùng lúc hoặc thậm chí sớm hơn các công ty toàn cầu khác do có những lợi thế như thiết kế giao thức tốt hơn và nguồn lực nghiên cứu lâm sàng.

Ông Cheng cũng cho rằng sự tiến bộ nhanh chóng của Trung Quốc trong ngành là nhờ vào những tiến bộ công nghệ chung của đất nước. Ông cho biết sự phát triển nhanh chóng của công nghệ mô hình ngôn ngữ lớn (LLM) trong nước đã giúp các công ty khởi nghiệp trong lĩnh vực này nhanh chóng thu hẹp khoảng cách với phương Tây về công nghệ AI.

Ông Cheng cho biết: “Được trang bị AI mạnh mẽ hơn, chúng tôi có thể sàng lọc các mục tiêu được cá nhân hóa nhanh hơn và chính xác hơn, đặt nền tảng cho hiệu quả lâm sàng tốt hơn và giảm chi phí hơn nữa”.

“Mặc dù chúng tôi bắt đầu muộn hơn nhiều, tôi nghĩ một số công ty Trung Quốc có bước tiến nhanh cũng có cơ hội thương mại hóa thuốc của họ vào khoảng năm 2027”, theo ông Cheng.

Trong một thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng do Likang khởi xướng vào năm 2018, trong đó ghi danh 24 bệnh nhân ung thư gan, kết quả cho thấy nhóm điều trị - được tiêm vắc-xin của Likang - có tỷ lệ sống sót sau 5 năm là 100%, trong khi ba bệnh nhân trong nhóm đối chứng đã tử vong.

Năm 2023, cả Likang và ZSky đều nhận được "đèn xanh" từ Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng. Cả hai công ty gần đây đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 tại Trung Quốc.

Likang hiện đang lên kế hoạch cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, trong đó sẽ thử nghiệm vắc-xin trên những bệnh nhân có khối u tiến triển.

Ông Chen cho biết: “Do thời gian theo dõi ngắn nên thử nghiệm có thể cho kết quả sớm hơn và chúng tôi có thể bắt kịp Moderna”.